2018年12月21日，美國FDA批準Elzonris (tagraxofusp-erzs)用于兩歲以上母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞瘤（BPDCN）患者的治療。

　　BPDCN是一種皮膚起源，繼發(fā)累及骨髓導致白血病的少見疾病，臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為首發(fā)癥狀，可同時累及骨髓、淋巴結、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，老年患者多見，男性多于女性，預后不良。此前BPDCN的標準療法為強化后骨髓移植，而很多BPDCN患者對強化治療不能耐受。BPDCN的出現(xiàn)，給了患者更多選擇性。

　　Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開展的一項多中心、多隊列、開放標簽、單臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的數(shù)據(jù)。第一隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標簽劑量和時間表治療，7例（54%）實現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解（CR/CRc），中位CR/CRc持續(xù)時間未達到（范圍：3.9個月-12.2個月）。第2隊列中，15例復發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現(xiàn)CR緩解，1例實現(xiàn)CRc緩解。

　　Elzonris最常見的不良反應（發(fā)生率≥30%）是毛細血管滲漏綜合征、惡心、疲勞、發(fā)熱和體重增加。最常見的實驗室異常（發(fā)生率≥50%）是白蛋白、血小板、血紅蛋白、鈣和鈉減少，葡萄糖、ALT和AST增加。

　　Elzonris一個治療周期為21天，第1-5天每天靜脈注射劑量為12mcg/kg，注射時間為15 min。